BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学变革性药物的生物制药公司。

自2017年成立以来，BioXcel 一直较为低调，主要原因或许是公司是一家biotech，鲜少与外部公司合作。

相较于国外其他AI制药公司，这家公司已经成功上市了一款AI辅助药物研发的药物——Igalmi，它由BioXcel人工智能药物平台研发，是AI制药公司第一个精神类疾病新型急性治疗药物。

目前的BioXcel 正在加速期望Igalmi的商业化。

成立于2017年

2017年，BioXcel Therapeutic从BioXcel LLC拆分出来，成为一家利用人工智能开发神经科学和肿瘤学的生物制药公司。

随后BioXcel Therapeutic于2018年3月登陆纳斯达克，目前BioXcel的市值约为8.5亿美元，其上市前估值仅为1.12亿美元，并且上市前股东仅投资了400万美元。

BioXcel的目标是在整个药物开发过程中全面开发和实施人工智能生态系统以快速识别与神经科学和免疫肿瘤学相关的新靶点的药物。

例如，BioXcel构建了一个带标签的知识图谱，它在视觉上将神经精神症状、脑回路、药物靶点和现有药物联系起来。通过建立这些联系，现有药物会出现新的潜在用途。

BioXcel的知识图谱平台

而通过该方法，能够利用现有批准的药物和/或经过临床评估的候选产品以及大数据和专有机器学习算法来确定新的治疗指标。公司相信差异化的方法有可能减少与药物开发相关的费用和时间，以治疗具有大量未满足医疗需求的疾病。

为了实现公司利益的最大化，2022年4月，BioXcel Therapeutics还宣布成立一家全资子公司OnkosXcel Therapeutics，基于人工智能平台开发肿瘤学的变革性药物。

首款AI辅助药物上市

相较于其他AI制药公司，BioXcel最为骄傲的莫过于已经有药物成功上市。

2022年4月6日，生物制药公司BioXcel Therapeutics宣布，FDA批准其研发的Igalmi（右美托咪定）舌下膜剂上市，用于精神分裂症或双相I或II障碍相关躁动的急性治疗。

Igalmi获批上市对于精神分裂症和双相情感障碍患者是一个福音，多达四分之一的患者平均每年将会发生10到17次的激越状态，Igalmi能在给药后20分钟内起效，减少患者激越行为。另外，近十年来都没有相关药物获批，也给该药物带来了巨大的机会。

BioXcel 称Igalmi的获批是AI的胜利，因为该药物由BioXcel 的 AI 平台开发，从获批IND到药物上市仅用了4年。但实际上它是一款AI辅助进行老药新用的药物，并不是一个全新的分子。

BioXcel在2023JPM周的演讲资料

右美托咪定是一种选择性α2a受体激动剂，于1999年首次以注射剂形式获批，商品名为Precedex，用于重症监护中通气患者的镇静。2018年，BioXcel获得FDA授予的快速通道认定，将右美托咪定用于治疗急性躁动。

由于已经成功推动一款药物上市，BioXcel在商业化阶段可以说是“两条腿走路”。一方面扩大lgalmi的适用范围，另一方面则推动其他临床管线的进展。

目前BioXcel在最大限度地提高lgalmi治疗全谱激越的机会。公司正在进行一项III期临床试验，将右美托咪定用于急性治疗阿尔茨海默病（AD）患者的躁动。

阿尔兹海默症是非常普遍的老年病症，预计到2040年美国将会有1200万65岁以上的美国人将会患病。高达70%的患者会有激越行为，估计每年在美国发生1亿次激越发作。而如今对于与痴呆相关的躁动（包括阿尔茨海默病）的急性治疗，而目前该方向没有批准的治疗选择，或者已有的药物限制性较大（例如梯瓦的Adasuve）。

据公司介绍，如果BXCL501（lgalmi）在阿尔茨海默病躁动的临床试验成功，其在美国市场的机会将会增加6倍以上，未来潜在市场机会将达到150亿美元。

BioXcel在2023JPM周的演讲资料

另外，上文介绍过的全资子公司OnkosXcel也拥有一条处于临床阶段药物BXCL701，用于罕见前列腺癌，目前正处于临床II期。

BXCL701是一款FIC小分子抑制剂，主要用于免疫激活，通过在肿瘤微环境（TME）中引发炎症，将“冷”肿瘤变得“热”，使其更加容易被免疫系统检测到，从而扩大肿瘤免疫疗法的治疗范围。

目前，BXCL701正在与可瑞达（帕博利珠单抗）联合用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）腺癌或小细胞神经内分泌癌（SCNC）表型患者的2期试验。

根据公司最新的公告显示，目前该联合联合疗法已在2期试验取得积极顶线结果，完整数据将在 2023 年 2 月举行的 2023 年 ASCO 泌尿生殖系统癌症研讨会上公布。

OnkosXcel还有计划将BXCL701用于探索血液恶性肿瘤和其他实体瘤的临床开发。

总结

而对于一家已经有药物获批的公司而言，BioXcel的商业故事已经从AI平台转向了药物销售。

公司去年还与 Oaktree Capital Management, LP 和卡塔尔投资局签署了 2.6 亿美元的战略融资协议，主要用于支持 IGALMI 的商业活动，以及其他临床开发。

在2023年的JPM周上，BioXcel花费了巨大的篇幅介绍lgalmi未来的销售团队建设、渠道布局和预期销售情况，以及包括非常有潜力的BXCL701的临床试验。

投资人看待这家上市公司的角度也非常切实：IGALMI 在未来 5 年内能够占据多少百分比的市场渗透率？

简单而言，公司始终从临床角度出发，找到历史上诊断不足和服务不足的市场，用来开发相应的药物，而大数据及知识图谱的出现大大缩短了这个进程。

当然，药物获批仅仅只是一方面，未来考验BioXcel的将是其实际销售情况能否达到预期。

参考链接：

BioXcel Therapeutics

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